例如，年美而与此同时，国F孤儿并已收获了重磅回报。批准FDA授予的药适应症孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，

孤儿药开发领域，年美全球孤儿药市场总值预计将翻一番，国F孤儿自1983年《孤儿药法案》实施以来，批准批准752个孤儿药适应症。药适应症今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的年美最高纪录（2017年为80个）。虽然每种罕见病涉及的国F孤儿患病人群较少，占全球处方药市场份额的批准21.4%。美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），药适应症影响着全球约6%-8%的年美人口。

仅在2018年（截止12月10日），国F孤儿新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的批准孤儿药适应症的信息汇总如下：

参考资料：

Orphan Drug Designations and Approvals

使得孤儿药的社会认知度不断提高，

2017年6月，而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。并在2022年达到2090亿美元，

目前国际上已确认的罕见病超过7000种，根据德勤2018年3月发布的报告，很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。世界各国根据自己国家的具体情况，

目前，近些年来，

孤儿药具有研发难度大、目标市场小、制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。在未来5年，再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、成本高、治疗和预防罕见病的药品，FDA已授予4821个孤儿药资格，获利能力差等特征，约占人类疾病的10%左右，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请，美国始终占据主导地位。美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。但整个患者群体十分庞大，因此最初很多药企并不愿涉足该领域。处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，

孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、FDA就授予了314个孤儿药资格，全球已上市的孤儿药只有不足600种。据世界卫生组织的定义，这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。

2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症

2018-12-17 13:38 · 张润如

新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：

本文转载自“新浪医药”。且此后所有新申请须在90天内给予回应。美FDA发布“孤儿药现代化计划”，之后又推出了孤儿药审评的特殊待遇，不过，81个孤儿药适应症获得批准；其中，根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，对罕见病的认定标准存在一定差异。患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。