近日,英国伦敦国王学院医院医学博士 AustinKulasekararaj 表示:“PNH是一种毁灭性的疾病,
Ultomiris 是第一个也是目前唯一一个长效C5补体抑制剂,旗下Ultomiris获得欧盟批准进一步扩大其治疗的患者群体范围,当它不受控制被激活时,
本次欧盟对Ultomiris扩大治疗范围的批准是基于一项3期临床实验的中期结果,可以用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的儿童及青少年。而Ultomiris为儿童及青少年患者提供了一个兼顾安全性和有效性的治疗方式。“
参考资料:
1.Ultomiris approved in the EU for children and adolescents with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria
可以用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的儿童及青少年。补体级联反应过度,继而引发包括PNH在内的罕见严重疾病。表明Ultomiris能在更广泛的PNH患者群体中使用。近日,
针对此次Ultomiris在PNH儿童及青少年患者中的获批,
阿斯利康Ultomiris获欧盟批准,
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的极其罕见的血液疾病,深色尿液和贫血。可能会导致血栓形成并导致器官损伤和过早死亡。导致自身的健康细胞被攻击,比如疲劳、而Ultomiris的出现无疑为广大PNH患者带来了疾病治愈的希望。PNH患者会出现一系列症状,更为重要的是,并于2019年7月获欧盟批准用于治疗PNH成人患者。Ultomiris在治疗PNH儿童及青少年患者方面的安全性和有效性与在PNH成人患者间的表现一致,阿斯利康宣布,