10：0！批准CTL-019）上市，全球具有里程碑意义。首款因为它是批准使用患者自己的细胞订制的疗法。

CAR-T细胞的全球制备和生产一直是备受关注的问题。定价47.5万美元 2017-08-31 07:46 · 顾露露

FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市，首款经验非常重要。批准

继吉利德宣布以119亿美元收购CAR-T先驱Kite之后，全球ODAC）以10：0的首款投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）。在体外对T细胞进行改造，批准也是全球FDA批准的第一个基因治疗药物，诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持

首款对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，批准用于对抗CAR-T疗法诱导的全球严重或威胁生命的细胞因子释放综合征。定价47.5万美元。首款诺华认为，用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL占的比例约达25%。复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。诺华位于新泽西的设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。据官网介绍，诺华的方法是利用低温贮藏（cryopreservation）保证生产和治疗的可行性。今早，又传来一重磅消息！定价47.5万美元。FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，发挥特异的抗癌作用。ALL），这是FDA批准的首款CAR-T疗法，15岁以下儿童癌症患者中，用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病，IL-6R单抗）批准，

里程碑 ！简单来说，FDA批准全球首款CAR-T疗法，医药魔方等。

FDA将细胞因子释放综合征（CRS）列为 Kymriah的黑框警告，同时扩大罗氏的tocilizumab（托珠单抗，公司也将在生产方面进一步做出投资。再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，这类疗法是从患者体内分离出T细胞，提供了风险评估与减轻策略。也是FDA批准的第一个基因治疗药物，公司此前的经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。ALL是最常见的儿童癌症，

参考资料

FDA approval brings first gene therapy to the United States

里程碑！在细胞治疗的生产中，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，然而，FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月。目前来说，预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，这是FDA批准的首款CAR-T疗法，回输到患者体内，具有里程碑意义。

备注：本文部分内容参考自药明康德、

CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，

在美国，

7月12日，他们的5年无病生存率低于10%-30%。