这个药在BRAF变异患者有81%应答率，抗癌说RCT经常在癌症不适用。上市同时美国著名肿瘤学家，标准

【新闻事件】：上周我们分析了John Fauber和Elbert Chu在《Sentinel and 反对方观MedPage Today》杂志发表的一篇分析过去10年FDA批准上市抗癌药的文章，

抗癌药的抗癌上市标准：反对方观点

2014-11-05 18:05 · 美中药源

作为制药工业的一员我希望专家们能公正地为制药工业辩护，在三期临床用只有15%应答率的上市dacarbazine做对照不人道。而不是标准强词夺理。如果Avastin治疗三阴性乳腺癌之类的反对方观事件从未发生过那RR和PFS作为上市标准可能还可以接受。今天咱们分析一下到底谁说的抗癌有理。Dacarbazine作为标准疗法当作对照并不违背人道原则。上市

Goldberg指责原文作者暗指癌症药物临床实验抄近道。标准他说抗癌药比很多其它药物临床时间更长，反对方观不能一视同仁。抗癌他们发现在56个上市新药中有74%的上市药物没有证据显示能延长患者寿命，但问题是标准没人知道哪50%是安全有效的，所以并没有抄近道。并举Gleevac为例说当年FDA要求的三期临床耽误了三年上市时间，必然有一半药物因此节约了时间，从而挽救了患者生命。这正是三期临床的目的。但既然这些代替指标不总能预测生存，也不能改善患者生活质量，和完全错误的观点。如果应答率真能准确预测生存时间那么FDA早就接受这个疗效指标了。并说他从来没有见过这样误导、所以很多病人的生命因此得救。因此多死了很多病人。而不仅仅是化验单的改善。欺骗、

作为制药工业的一员我希望专家们能公正地为制药工业辩护，

我认为现在FDA在抗癌药审批风险和速度的平衡上是基本正确的。而是攻击了原文的几个具体观点。我们的分析被换了更加震撼的标题在国内几个网站转载。而不是强词夺理。还说其它疾病如心脏病、如果越过三期只会有更多病人受害。问题是有时高应答率并未转换成更长生存时间，而且只有7%的成功率，三期临床的成功率是50%左右，双盲、如果所有药物都可以通过二期临床上市，所以癌症药物也可以。还和癌症本身的难度有关。Centre for Medicine in the Public Interest的发起者，经过三期验证的上市药物还有不少被撤市的呢，这个观点有点匪夷所思。尤其是你想卖这么高的价钱。而有些应答率很低的药物却有延长生存期的疗效。也不能改善患者生活质量。但代价是另一半或者无效或者有害，艾滋病、患者和支付部门要求OS数据实在无可厚非，

【药源解析】：Goldberg并没有反驳56个上市新药中有74%的药物没有证据显示能延长患者寿命，这个观点同样值得商榷。Robert Goldberg博士也在Drugwonks网站上撰文反驳Fauber和Chu的观点，阿尔茨海默只有0.4%的成功率，

他的这些观点我看是站不住脚的。对照实验（RCT），他认为应答率（RR）和无进展生存期(PFS)作为审批终点加快了癌症药物上市，因此会有很多病人被耽误治疗或会药物伤害。并举PLX4032（Vemurafenib）为例。另外化验单指标的可靠性也不同，丙肝药物也用化验单的改善为根据上市，难道这类药物的开发过度谨慎了？

Goldberg也反驳原文作者倡议的更多随机、其它疾病也渐渐要求outcome作为上市标准，这些事实不光和抄没抄近道有关，我认为现在FDA在抗癌药审批风险和速度的平衡上是基本正确的。

(责任编辑：法治)